Remita a un paciente

¿Tiene un paciente con esclerosis sistémica cutánea difusa (dcSSc)?

Objetivo del estudio

El BEACON Study evalúa la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de un medicamento en investigación (HZN-825) que puede retrasar la evolución de la enfermedad en participantes con dcSSc.

Diseño del estudio

El BEACON Study es un estudio de fase 2b, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Aproximadamente 300 participantes se inscribirán en este estudio y se aleatorizarán en una proporción de 1:1:1 a uno de dos grupos de administración de dosis de HZN-825 o al grupo de placebo.

La duración total de la participación es de aproximadamente 62 semanas e incluye la selección (hasta seis semanas), el tratamiento a doble ciego (52 semanas) y un período de seguimiento de seguridad (cuatro semanas después de la última dosis del medicamento en investigación). Se permitirá la terapia de base para el tratamiento de la dcSSc dentro de los límites permitidos por el protocolo. Los participantes que completen el período de tratamiento a doble ciego de 52 semanas pueden ser elegibles para ingresar en un estudio de extensión abierto de 52 semanas.

Objetivo principal

El objetivo principal de este estudio es demostrar la eficacia de uno o dos regímenes de administración de dosis de HZN-825 en comparación con placebo en participantes con dcSSc, según lo determinado por una comparación del cambio en la capacidad vital forzada después de 52 semanas de tratamiento.

Una familia almorzando juntos en un parque.

Acerca del medicamento en investigación

El HZN-825 es un antagonista del receptor 1 del ácido lisofosfatídico (lysophosphatidic acid receptor, LPAR1) oral que previene la activación génica. En estudios anteriores, los antagonistas de LPAR1 retrasaron significativamente la tasa de disminución en las pruebas de capacidad vital forzada, lo que sugiere el posible de uso de los antagonistas de LPAR1 como tratamientos para diversas afecciones fibróticas.

Para obtener más información sobre el compuesto HZN-825 y el mecanismo de acción, vea el siguiente video:

Criterios de inclusión clave

  • Ser varones o mujeres de entre 18 y 75 años, inclusive, al momento de la selección.
  • Cumplir con la clasificación de 2013 para la esclerosis sistémica de la American College of Rheumatology/Alianza Europea de Asociaciones de Reumatología con un puntaje total de ≥ 9.*
  • Clasificar como paciente con afectación de la piel cercana al codo y/o la rodilla (subconjunto de esclerosis sistémica cutánea difusa por LeRoy y Medsger, 2001).
  • Al momento de la inscripción, deben haber pasado 72 meses (seis años) o menos desde el inicio de las primeras manifestaciones de la esclerosis sistémica, distintas del fenómeno de Raynaud.
  • Tener un puntaje de Rodnan modificado sobre la piel (modified Rodnan skin score, mRSS) de ≥ 15 unidades en la selección.

* Van den Hoogen et al., 2013

Criterios de exclusión claves:

  • Se le diagnosticó esclerodermia sin afectación dérmica o esclerosis sistémica cutánea limitada.
  • Diagnóstico de otras enfermedades autoinmunitarias del tejido conjuntivo, excepto fibromialgia, miopatía asociada a esclerodermia y síndrome de Sjögren secundario.
  • Crisis renal por esclerodermia diagnosticada dentro de los seis meses de la visita de selección.
  • Uso de cualquier otro agente inmunosupresor no esteroideo, molécula biológica pequeña, fármaco citotóxico o antifibrótico en las cuatro semanas posteriores a la selección. Las excepciones incluyen micofenolato de mofetilo (CellCept®), ácido micofenólico (Myfortic®), metotrexato y prednisona en dosis baja o un glucocorticoide equivalente.

Centros de investigación del BEACON Study

Si tiene un paciente a quien pueda interesarle participar y puede calificar, remítalo al sitio web de este estudio para que complete el cuestionario de preselección a fin de determinar la elegibilidad. También puede completar un formulario de solicitud de contacto si desea que un centro de investigación activo se comunique con usted.

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p. ej., 12345

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